iPS-Zelltherapie zur Wiederherstellung der Cornea
Nach langer Forschung konnte den ersten vier Patienten mit dieser Stammzelltherapie geholfen werden.
Einem Forscherteam des Universitätsklinikums Osaka gelang es, Patienten mit Limbusstammzellmangel (LSCD) erfolgreich zu behandeln. Zum ersten Mal weltweit wurden dabei Hornhautepithelzellschichten, die aus menschlichen induzierten pluripotenten Stammzellen (iPSCs) gewonnen wurden, zur Wiederherstellung der Hornhaut eingesetzt. Der Verlust von Hornhautepithelstammzellen aus dem Limbus, dem Randbereich der Hornhaut, kann zu schwerwiegenden Sehbehinderungen führen. Betroffene Patienten kämpfen häufig mit Hornhauttrübungen, wiederkehrenden Hornhautgeschwüren und Sehverschlechterungen, die bislang nur schwer zu behandeln sind. Eine vollständige Heilung war bisher kaum möglich, und die verfügbaren Therapien zeigten oft begrenzte Wirksamkeit.
In einer nicht randomisierten klinischen Studie untersuchte das Forscherteam die Sicherheit und Wirksamkeit von aus iPS-Zellen gewonnenen Hornhautepithelzellschichten (iCEPS). An der Studie nahmen vier Patienten teil, die an unterschiedlichen Formen des LSCD litten:
- Patient 1: 44-jährige Frau mit idiopathischem LSCD
- Patient 2: 66-jähriger Mann mit Augenschleimhautpemphigoid
- Patient 3: 72-jähriger Mann mit idiopathischem LSCD
- Patient 4: 39-jährige Frau mit toxischer epidermaler Nekrolyse
Die Transplantationen wurden in zwei Sätzen durchgeführt, wobei zwei Patienten (Patient 1 und 2) eine niedrig dosierte immunsuppressive Therapie mit Cyclosporin erhielten, während die anderen beiden Patienten (Patient 3 und 4) ohne Immunsuppression behandelt wurden.
Ergebnisse: Vielversprechende Sicherheit und Wirksamkeit
Die Patienten wurden zwischen Juni 2019 und November 2020 behandelt und über einen Zeitraum von zwei Jahren nachbeobachtet. Dabei wurden folgende Ergebnisse dokumentiert:
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Sicherheit: Während der 52-wöchigen Hauptbeobachtungsphase traten 26 unerwünschte Ereignisse auf, von denen die meisten (18) als leicht eingestuft wurden. Im weiteren einjährigen Sicherheitsüberwachungszeitraum kamen neun zusätzliche, leichte Nebenwirkungen hinzu. Weder Tumorbildungen noch Anzeichen einer klinischen Abstoßung wurden festgestellt, was die Sicherheit der iCEPS-Transplantation unterstreicht.
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Wirksamkeit: Nach 52 Wochen verbesserten sich mehrere Wirksamkeitsindikatoren signifikant. Alle behandelten Augen zeigten eine Verringerung der Hornhauttrübung sowie eine Verbesserung der Sehschärfe. Auch subjektive Beschwerden wie Augenreizungen und Schmerzen nahmen ab. Besonders auffällig waren die positiven Ergebnisse bei den Patienten 1 und 2, die eine immunsuppressive Therapie erhielten.
„Unsere Ergebnisse sind äußerst vielversprechend und zeigen, dass die Transplantation von iCEPS eine sichere und effektive Behandlungsoption für Patienten mit LSCD darstellt“, so der leitende Forscher der Studie. Aufgrund der positiven Resultate planen die Forscherinnen und Forscher bereits eine größere, randomisierte klinische Studie, um die Wirksamkeit und Sicherheit dieser innovativen Therapie weiter zu validieren.
